【佳學基因檢測】逆轉錄病毒載體介導的SCID嚴重免疫缺陷基因治療臨床實驗

 

基因治療導讀：

免疫力強弱及免疫力大小的背后是基因原因。如果一個人的免疫力可以應對日常生活的需求，則不需要基因治療。嚴重免疫缺陷綜合征簡稱SCID，根據(jù)佳學基因解碼的結果，會由多種基因序列的突變產生。基因檢測常常抽檢部分突變序列，而基因解碼則是檢查分析全部可能的序列。基因解碼的結果是一個患者是否可以進行特定基因藥物治療的依據(jù)。

嚴重免疫缺陷患者基因治療的臨床實驗結果

根據(jù)佳學基因對基因病、遺傳病、罕見病的自然基因治療可行性的調查，因為IL-2 RG突變引起的免疫力缺失患者存在基因的自我矯正現(xiàn)象?；谶@些發(fā)殃基因治療研究人員采用基因信息工程技術構建了含有IL2RG cDNA的MFG衍生小鼠逆轉錄病毒載體；在體外，這種基因藥物可以恢復了IL2RG突變的B細胞系中γc的表達，并從IL2RG突變的CD34+祖細胞中恢復了T和自然殺傷（NK）細胞的發(fā)育?？紤]到（i）γc由造血細胞廣泛表達，以及（ii）γc膜表達密度由其他不同細胞因子亞單位共表達調節(jié)，載體病毒LTR的強效增強子活性被用于驅動IL2RG表達。1999年3月在巴黎開始了一項針對10名缺乏HLA匹配供體的SCID X1患者的臨床試驗。轉導條件包括引入纖維連接蛋白片段以促進細胞與病毒的接觸。在8名患者中，基因治療導致在3-6個月內出現(xiàn)正常的T細胞計數(shù)。T細胞亞群分布也正常。體外功能檢測表明，T細胞能被抗原激活，并能分泌細胞因子。矢量拷貝號為∼每個單元1個。T細胞表面γc水平正?；蚵缘陀谡?。這些結果伴隨著持久、明確的臨床益處。經過18年的中位隨訪，除一名患者外，所有患者均恢復良好，生長發(fā)育正常，無機會性感染。基因治療后200個月，T細胞受體切除環(huán)（由胸腺異位癥期間TCR B重排產生）持續(xù)存在。在倫敦進行了一項類似的研究，對所有10名入選患者報告了相同的結果?？偟膩碚f，這些原則性研究表明，基因治療可以在一個有利的環(huán)境中提供持續(xù)的臨床益處，其特點是轉基因細胞和長壽后代的快速擴增。

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